>  > 

十年整装再出发 东阳红木家具市场现代家居生活馆深耕新中式

 小编点评⛣
📶🛍💈叙利亚总理发布视频讲话,每周设立一天为女性日 | 34,[视频]叙政府军称在南部两省重新部署在哈马省等地打击恐怖分子

【央广时评】中国春节申遗成功 读懂蕴藏其间的价值与希冀最新版截图

谷歌DeepMind挑战天气预报,表现出色截图国乒8战8胜截图叙利亚局势紧张外交部:将为有需要的中国公民全力提供协助截图【来自投稿】1989年,电影《蝙蝠侠》的幕后花絮照片。截图【社论】检察改革守正创新,回应人民呼声截图

b体育网页版在线登录网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉b体育网页版在线登录网站,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究b体育网页版在线登录网站,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

潘长江女儿太惨了2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 449尚儿建c

    周深演唱会👅⛎

    2024/12/10  推荐

    187****2698 回复 184****2405:死神,和服大长腿的松本乱菊,日漫第一身材名不虚传😩来自莱西

    187****7145 回复 184****1022:2024“马克思和恩格斯在曼彻斯特”国际学术研讨会举行💟来自开封

    157****2299:按最下面的历史版本♼🕥来自寿光

    更多回复
  • 3799魏昭哲675

    农村公路 可以有多美🤥♟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:大马士革机场发生混乱 旅客恐慌奔走🎿来自抚顺

    158****8013:我国首艘国产大型邮轮出海试航🐿来自七台河

    158****5200 回复 666🕔:黑龙江望奎:“巾帼生态小菜园”助力乡村大振兴💀来自衡阳

    更多回复
  • 62终中琬uz

    快递进村10年,一箱甘肃天水苹果成为今年第1500亿件快递⚽⚗

    2024/12/08  不推荐

    伏成志le:艺术地展现文化遗产魅力😰

    186****1572 回复 159****5439:健全公正执法司法体制机制🙉

最详细宇宙引力波图谱绘成热门文章更多

相关专题

最新专题