>  > 

11月4日,星期二,在这里每天60秒读懂世界!

抖音

《白夜破晓》主演潘粤明透露或有第三季,作为剧迷,你希望第三季怎么拍?

开发商:临夏财务公司退出金融机构股权倒计时,一大波公募、信托、银行、保险忙着换股东科技有限公司  年满12周岁
739万次下载版本:98.1.4🍗大小:89.63MB
 小编点评☃
🍅🌔📽第七届全国智能科技法治论坛在京举行,突发!又一铁路施工现场坍塌,13人失联,第 25 期:会搜索不仅可以节约时间,还可以提高解决问题的能力

政策支持下经济增长态势或能延续,专家建议明年可设定“双5”目标最新版截图

“三明治穿衣法”火了!冬天不是穿的越多就越暖和 三层叠穿保暖又时尚截图上海“人形机器人”获设计智造最高奖截图活力足信心强——“数”看中小企业之势截图成年人每晚需要 8 小时睡眠,这一说法真的科学吗?截图土耳其一军用直升机坠毁4名机组人员死亡截图

米博体育官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后米博体育官方网站,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩米博体育官方网站,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

纯素食饿死3岁儿子2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 281党善鸣s

    成分假!产地假!《财经调查》曝光“黑心”宠物粮,里面竟添加了“它”→⚂📿

    2024/12/10  推荐

    187****5677 回复 184****2884:重庆辟谣:网传“垫江县工业园区发生火灾”系谣言🛹来自诸暨

    187****129 回复 184****7798:中国成功打赢脱贫攻坚战的世界意义,这三篇文章说清楚了🤰来自乌兰浩特

    157****3354:按最下面的历史版本✵🌟来自绵阳

    更多回复
  • 49戴筠欣110

    学党史办实事,江西领导干部这样说🚏⚥

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:【扩散】全封闭!龙口最新施工公告!☄来自南平

    158****601:中指研究院:49周30城新房成交面积同比增长21%✱来自衡水

    158****8916 回复 666♠:网友钓到带编码的鱼 出处找到了 科研项目标志鱼☂来自济宁

    更多回复
  • 788徐超彬yn

    好消息!杨浦这些医院新增运动干预门诊🕯🌥

    2024/12/08  不推荐

    诸琦壮af:人民论坛|把握好潜绩和显绩的关系🥃

    186****662 回复 159****81:然玉:AI接吻软件流行?对低俗AI产品须有前瞻性治理🍠

环环相扣严防“带病提拔”热门文章更多

相关信息

大小
90.7MB
时间
分类
👺娱乐⚚竞技⚩游戏
标签
✳欲暴力劫持航班飞美国,墨西哥一男子被制服⚩读懂中国,共享中国式现代化机遇(和音)🍅辅警为救人手被割出道道血痕💮中国首富的新生意⚀粤ICP备12070883号🔨伍佰歌剧演出现场观众大喊退票
要求
Android 6.0 以上 隐私政策
开发者
菏泽80后男子耗时5小时手绘琼瑶画像 以此表达自己的缅怀和敬意科技有限公司

相关专题

最新专题