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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平华体官网登录入口，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中华体官网登录入口，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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“走，有什么事儿，我们到乡里面的调解站去说。”日前，南山坪乡一位卖蔬果的张爹爹和他的客户李婶发生了纠纷。两人没有争吵，决定去调解站，让调解员来评评理。2022年以来，岩泊渡法庭牵头成立了岩泊渡人民调解工作站和南山坪人民调解工作站。充分发挥人民群众的自治智慧，选聘乡贤达人协助工作站的日常调解工作。在与岩泊渡法庭的紧密配合下，两个工作站已直接化解矛盾纠纷449起，引导人民群众参加“诉前调解+司法确认”28起。现在村里但凡有点什么小矛盾、小纠纷华体官网登录入口，都会来这儿找人“说说”。

近年来，岩泊渡法庭通过“联合”工作品牌，积极参与社会治理。严格落实法庭、派出所、司法所“庭所联动”机制实施方案，先后对接调解组织32家，调解员36人。完善信息共享、联动调解、联调培训、业绩考核等机制。在法庭、司法所、村居社区设立诉调对接工作室、人民调解员工作室，邀请人民调解员驻庭调解，对达成的调解协议及时进行司法确认，巩固调解成果。培养了一大批法律明白人、村居遵纪守法带头人。

法庭将执行案件按照被执行人的户籍进行打包划分，对被执行人进行分组管理。以其村居户籍为单位，将执行案件督促落实到村居。充分利用村居工作人员“人熟、地熟、情况熟”的优势，破除执行过程中的“会面难、找人难、做工作难、查找财产难、被执行人抗拒执法意愿强烈”等乡村执行工作的困点、难点。将被执行人的相关信息定期推送到村居，再由村居根据被执行人的个人情况、家庭情况，反馈驻村联村法官，制定执行预案。

岩泊渡法庭坚持运用“联合”工作法，充分发挥各部门、各组织、各人的长处和优势，积极参与到基层社会治理中来。已经形成了多方参与、多元共建、联动治理的基层矛盾纠纷化解模式，为基层社会治理注入了“法治”底色华体官网登录入口，使公平、正义的阳光照进了每一位人民群众的心中。岩泊渡法庭成为当地老百姓心中矛盾困难的“摆渡口”，将人们从纠纷中解放出来，摆渡到和谐美好的彼岸。