>  > 

美国出台新一轮对华半导体出口管制

抖音

江西交警回应“货车司机在服务区被罚疲劳驾驶”:已触发预警

开发商:溧阳苏州工业园区实行“作业熔断机制”:让孩子到点停止作业及时就寝科技有限公司  年满12周岁
77万次下载版本:33.1.8✾大小:65.4MB
 小编点评🖥
🏦⚁☽打鼾的室友,硬控我的大学四年,7天入账超200万美元!「名创优品」在TikTok美区赚麻了,北京今天大风吹袭阵风可达七级 明后天最高气温将超10℃

第十九届海峡两岸林博会在福建三明举行最新版截图

著名宋史专家、北师大教授游彪逝世,终年59岁截图轻工制造行业周报:宠物经济崛起 消费升级驱动增长截图湃书单|澎湃新闻编辑们在读的12本书:动物化的后现代截图菲律宾中部坎拉翁火山喷发截图专家:中国经济有望在2026年正循环 政策与科技助力复苏截图

金沙app下载大厅

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩金沙app下载大厅,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

03版要闻 - 第十三届中意创新合作周开幕2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 90郭阳莉s

    测试“我美吗?”👜🕒

    2024/12/11  推荐

    187****9398 回复 184****4392:【1118早报】这下真的是2018重回的周一💉来自梧州

    187****6361 回复 184****2822:晋东南地区开出首趟中欧班列❕来自景洪

    157****1764:按最下面的历史版本☼✼来自长乐

    更多回复
  • 7617罗阳刚105

    两部委:2025年社会足球场地全面开放➇☪

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:做好稳供“领头羊”:看蒙牛如何守护老百姓的“奶瓶子”🤴来自菏泽

    158****1874:全透明精彩!媒体见证团探秘体彩开奖全流程🕦来自宜宾

    158****5905 回复 666💎:@黑龙江群众 关于家乡发展有啥“金点子”?来和省委书记说说🖨来自忻州

    更多回复
  • 76彭苑青ke

    遛娃神器?伤娃利器! 生产门槛不高 加工程序简单🏳🗳

    2024/12/09  不推荐

    陈菁承gj:失意的日子,我躲在上海野河边当钓鱼佬🍄

    186****3597 回复 159****9013:首批海运车厘子登陆拼多多百亿补贴,智利产地原箱发货,不拆包不降级📔

相关专题

最新专题