>  > 

浅谈商业银行的精细化运营

 小编点评➂
🅰🐂♣如何评价王源、张雪迎主演的电影《孤星计划》?,红餐日本餐饮深度研修团:破解创新经营与业绩增长密码,挖呀挖黄老师开豪车

枪杀美医保巨头高管嫌疑人或已逃出纽约市最新版截图

江淮华为踢走蔚来,付31.6亿分手费的李斌,再次成为“最惨的人”?截图“迈向体育强国之路——中国体育改革与创新发展研究文丛”出版截图煤炭科学研究总院有限公司全球招聘公告截图巴黎圣母院灾后修复为何这么快截图丈夫待业在家被抱怨只给几百生活费截图

hth最新版本下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者hth最新版本下载,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中hth最新版本下载,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

美国签证要求审查社交账号?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 992申致诚n

    权威访谈:如何拓展我国数字经济发展新空间?📤☠

    2024/12/10  推荐

    187****7893 回复 184****9683:俄中布拉戈维申斯克-黑河大桥公路客运计划在2024年底前开通⚓来自文登

    187****3589 回复 184****2130:香港过百新冠确诊者一床难求,深圳暂停互认隔离观察,港人将如何自救?🏾来自蓬莱

    157****9661:按最下面的历史版本♉🤘来自承德

    更多回复
  • 4530齐福志417

    家电服务维修协会:将通过远程指导消费者进行家电维修服务🕤🍔

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:我怎样才能不再看到什么都生气?🛁来自泉州

    158****5692:出彩临港人 | 让科普,与星河同行😌来自潍坊

    158****3890 回复 666🌔:重大改革!篮协新掌门​废除姚明7年心血,中国篮球变天,CBA迎地震✭来自丹阳

    更多回复
  • 166柏飞园xz

    尹锡悦:将由执政党决定总统任期😅⏹

    2024/12/08  不推荐

    凌艺厚bs:把疾病检测实验室,装进小盒子🤣

    186****4944 回复 159****3430:伊拉克领导人呼吁通过政治外交途径解决叙利亚冲突🦓

《国家大剧院青年作曲家计划第七期终评音乐会》唱片分享会举办热门文章更多

相关专题

最新专题