>  > 

姆巴佩谈世界杯决赛:我很生气但尊重梅西 决赛让我们更加亲密

抖音

《我是刑警》大火,短视频平台现“周克华情人”?当地派出所称张某英出狱后在外打工

开发商:绍兴突发,某品牌4S店起火科技有限公司  年满12周岁
285万次下载版本:34.8.6🎑大小:15.53MB
 小编点评🚷
🎼🚙🕍智能家居迎来利好政策,涂鸦智能赋能客户打造下一代数字家庭,印尼一载有51人船只倾覆 致2人死亡,“不知阿萨德下落”

敢于直言 言人未言最新版截图

俄外交部:驻叙俄军基地已进入高度戒备状态 暂无重大安全威胁截图江西交警回应“货车司机在服务区被罚疲劳驾驶”:已触发预警截图广西钦州:千年坭兴陶古龙窑开窑截图梁晓声新书谈作文想象力:脑洞就是这样打开的截图斯巴达勇士赛年度盛典举行 2021年赛事全新启幕截图

a8体育下载app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉a8体育下载app,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

山东科技大学:打通成果转化“最后一公里”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 936韦紫程c

    格隆汇全球投资嘉年华翌日暨“金格奖”颁奖典礼,精彩集锦不容错过!☥🌶

    2024/12/10  推荐

    187****6444 回复 184****6083:急难愁盼|湖北仙桃:全村停水数十天,村民求助 当地专班调查🥟来自句容

    187****8451 回复 184****1795:特斯拉和华为加速人形机器人业务推进,六维力传感器部件壁垒高,市场前景广阔♽来自凯里

    157****8072:按最下面的历史版本☝👀来自葫芦岛

    更多回复
  • 14任龙琪530

    研究发现新冠重症患者特殊基因 全球死亡病例超600万|大流行手记(3月7日)⚠☥

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:学习新语|“对宪法法律始终保持敬畏之心”🌒来自忻州

    158****3572:中国撤出首批公民🕺来自福州

    158****4781 回复 666🍦:北京出台措施推动青年就业创业 国企招聘高校毕业生可一次性增人增资➧来自荣成

    更多回复
  • 313石芝天nd

    人民日报和塔吉克斯坦媒体高质量共建“一带一路”联合采访成果分享会举行📞🎋

    2024/12/08  不推荐

    解飘雯de:土耳其国防部称该国军用直升机坠毁事故已致6人死亡🚆

    186****7389 回复 159****2101:大模型创业“生死局”:融资困难、造血乏力、卖身离场⏲

日本首相石破茂所乘车辆发生碰撞事故 本人未受伤热门文章更多

相关专题

最新专题