>  > 

中医药是中华文明瑰宝

抖音

2025成都欢乐谷斗罗大陆灯光节游玩攻略(时间+内容+门票)

开发商:衡阳成都3C数码产品消费券最新消息(持续更新中)科技有限公司  年满12周岁
479万次下载版本:74.0.8🎳大小:17.23MB
 小编点评➰
🖨☻☓杭州道路停车包月最新消息(持续更新),“山花”盛放!第十三届中国民间文艺山花奖揭晓,拜登举办白宫答谢晚宴 - November 24, 2024

韩707特种部队队长披露行动细节最新版截图

新疆电力进入“亿”千瓦时代 清洁能源占四成截图“天下红木第一村” 即将开启“红木年度盛会”截图冬季校服内填充物为碎布?校方回应 家长质疑引发关注截图桂林市卫生健康委:认真开展党史学习教育 凝聚建设健康桂林的强大力量截图新包 | Miu Miu 上架2025春季系列手袋:油蜡皮,金属色截图

博澳体育官方网站入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平博澳体育官方网站入口,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

卧底家长群第八年,冤种亲子渡劫忙2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 186昌彬锦l

    面对涉教育的“热搜”不妨先等等真相🐑🍆

    2024/12/10  推荐

    187****3156 回复 184****8974:哈尔滨对5家旅行社和涉事导游立案调查🌎来自徐州

    187****8821 回复 184****7130:《今日说法》 20241202 “全国交通安全日”三集系列策划 夺目的光束⚅来自牡丹江

    157****4968:按最下面的历史版本✿🌞来自抚州

    更多回复
  • 9110司徒纯天901

    专家:特朗普上台恐加剧欧洲内斗🕚🚁

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:日本“理想的明星夫妻”排行榜:棒球选手大谷翔平夫妇荣登榜首♓来自济宁

    158****819:埃尔多安呼吁叙总统寻找“政治解决方案”🎉来自安阳

    158****6817 回复 666➇:网传今年车检“史上最严”为谣言🤞来自怀化

    更多回复
  • 759江霄庆dr

    “野人”齐白石🐀💣

    2024/12/08  不推荐

    毕强韵oy:男子倒卖游戏账号牵出3000万大案🌧

    186****9281 回复 159****2824:来论|拓渠道,营造适老消费环境💙

姜文鹏任西藏自治区党委常委、自治区纪委书记热门文章更多

相关专题

最新专题