>  > 

热点问答:叙利亚政局剧变为哪般

 小编点评🐼
💁🌤🔌南方周末科创大会,人民论坛|功成不必在我、功成必定有我,领导干部如实报告个人有关事项 接受组织监督

俄外长:俄罗斯与卡塔尔政府间委员会会议将于明年年初举行最新版截图

巴黎古生物主题灯光节 - November 29, 2024截图拜登与数万公务员签居家办公协议截图快评|叙利亚政局突变,专家:反对派抓住了战略机遇窗口截图江西法院办好交通事故案件守护群众平安出行截图2000年以来我国已派出维和警察2700余人次截图

必一体育网页版登录入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

当业主说效果图没有亮点的时候...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 976米秀芬s

    超越前人,韦布望远镜又成功揭示一古老星系的神秘面纱🍥🚂

    2024/12/10  推荐

    187****9058 回复 184****6772:《我们的时代》出版:展现中国创业者激荡三十年➋来自海宁

    187****8908 回复 184****8753:她才是最会唱的港乐天后!被雪藏8年后再度露面,一开嗓全网泪目❞来自长海

    157****5331:按最下面的历史版本💝♬来自银川

    更多回复
  • 5898荣琛成162

    《云绝区零》安卓端不限量不删档测试已于 12 月 7 日开启,如何评价《云·绝区零》?🥟🙍

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:"为了寻找你,我搬进鸟的眼睛,经常盯着路过的风。"❮来自辽源

    158****3932:《大夫说》:“没症状”的中耳炎更危险🚹来自奉化

    158****8248 回复 666🏕:04版要闻 - 供应链服务推动合作更加紧密(走进链博会)➂来自海宁

    更多回复
  • 3闻艳霭ry

    “上海价格”登场全球产业链 逐步扩大国际影响力🛣☫

    2024/12/08  不推荐

    农谦祥ej:专家解读:中国希望叙利亚局势尽快重新稳定下来🐔

    186****5798 回复 159****2002:三明:两岸交流促融合服务赋能助发展🆖

相关专题

最新专题