张源琛 | 面对“自以为是的西德佬”，愤怒的“东德”教授决定不再忍

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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来BBV体育中国官方网站，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起BBV体育中国官方网站，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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虽然以“谷”为名，但它们所在之处并非地理意义上的谷地，而是不折不扣的产业高地。在上海基层行走，可以不时看到“谷”与“峰”的辩证法：一批敢于先行先试的初创企业和团队，在“谷”里瞄准前沿技术，加快创新突破。“谷”所在地的政府部门则成为企业发展“合伙人”，以一件件利企实事、一项项惠企新政、一次次贴心服务，帮助“种子”绽放“新芽”、“小苗”长成“大树”。

坐拥国家级生物医药产业基地的张江“药谷”，是上海“产业谷”的种子选手。从2019年到2023年，以“药谷”为依托，张江生物医药产业营业收入从846.17亿元增长至1629.68亿元，年均复合增长17.8%。目前，张江生物医药企业数量超过2300家，从业人员超过9万人。全国医药百强企业超过1/3、全球药械十强超过2/3在张江布局。

“产业谷”有老牌也有新秀。今年10月，位于静安区的“数通链谷”正式揭牌，成为上海首个以区块链为主题的产业集聚区。12万平方米的建筑载体中BBV体育中国官方网站，集聚了中国电气装备集团、浦江数链、上科院软件中心、蚂蚁链产业开发创新中心等一批企业和机构。未来，上海将支持“数通链谷”高标准建设发展，推动其成为上海乃至全国“通全球、链世界”的核心枢纽节点。

回顾“械谷”的发展历程，上海交通大学医学院附属瑞金医院的“医工协同”扮演了重要角色。比如，术锐手术机器人在研发过程中，根据瑞金医院外科医生的意见，原本机器人使用的直杆器械改为了可弯器械BBV体育中国官方网站，以便手术时能视野更开阔、操作更便捷；近观科技与瑞金医院内分泌代谢科医生联合研发了一款不用取血的无创血糖仪，正在积极推进临床试验……

对初创企业来说，购买大型实验设备、开展新产品功能测试，往往是一笔不小的费用。省钱又省力的公共技术平台，对产业谷来说是重要配套。今年10月，“械谷”打造的“共享实验室平台”正式上线，嘉定区域内企业、医院、高校科研院所等机构的共享设备悉数纳入，供有需求的企业查询使用。“创新医疗器械企业选择械谷，正是看中了这里集‘产医学研检证’为一体的特色。”械谷（上海）企业发展有限公司总经理葛晓靖说。

山东平阴重瓣玫瑰、安徽石斛、宁夏葡萄籽……登录这个平台，能看到一些与众不同的化妆品原料。东方美谷企业集团美创（上海）科技有限公司总经理朱跃程说，近年来，国际美妆巨头、原料商、代工企业纷纷加码化妆品“成分”创新，原料竞争日趋激烈。为破除信息差，打造一个服务平台的想法应运而生。“我们想做美妆业的‘阿里巴巴’，通过一个线上平台，实现大宗原料、特色原料的源头直供。”

很多人听到化工园区，就觉得是高能耗、高污染的代名词。“碳谷”正在努力刷新这一定义。在这里，传统的化工产业逐步被高性能纤维、绿色能源、合成生物、电子化学品等新兴产业取而代之。数据显示，碳谷从2004年发展初期的产值4.8亿元、税收1461万元，一路增长到2023年的产值300亿元、税收43.58亿元。二十年间，给地方税收带来了近300倍的增量。

作为中国的开放高地，上海的“产业谷”也是这座城市开放创新的缩影。在这里，有“本土队”“海归队”，也有“国家队”“国际队”。在张江“药谷”，和黄医药研发的呋喹替尼、君实生物研发的特瑞普利单抗等4款国产1类新药，已经在欧美日等海外市场获批上市；在“东方美谷”BBV体育中国官方网站，过去几年资生堂、莹特丽、科丝美诗等国际化妆品头部企业相继落户。一年一度的“东方美谷”国际化妆品大会，已成为全球化妆品行业阵容最强的国际盛会之一。