>  > 

淘宝新增微信支付 ,专家:对支付宝无实质性影响

抖音

据媒体报道,美国国债已突破 36 万亿美元,为什么美国国债持续飙升?将对美国经济带来哪些影响?

开发商:益阳【1122早报】究竟谁在围剿胖东来的周五科技有限公司  年满12周岁
462万次下载版本:55.5.2😍大小:71.15MB
 小编点评☶
🏩🍇㊗西部,以大开放促进大开发,二〇二四“一带一路”商协会大会举行,中国为何能居世界非遗榜首

中国自行车运动协会:积极备战洛杉矶奥运会最新版截图

英国做到“优雅衰落”,美国能吗截图尔滨3大顶流将现身截图让高校颜面扫地的轻生者们截图让戏曲与时代生活更紧密地联系在一起截图中国海油启动碳中和规划 全面推动公司绿色低碳转型截图

问鼎pg电子娱乐平台下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日问鼎pg电子娱乐平台下载,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月问鼎pg电子娱乐平台下载,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

药品追溯码,守护群众健康(政策解读·问答)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 436匡言康y

    市场监管总局检出30批次食品样品不合格涉及花生、饮用水等⚴🦕

    2024/12/10  推荐

    187****1019 回复 184****2225:携手开展中拉生物多样性保护合作😴来自溧阳

    187****4626 回复 184****9486:全国人民代表大会常务委员会关于召开第十三届全国人民代表大会第四次会议的决定🌟来自个旧

    157****3403:按最下面的历史版本🆎🚿来自昌吉

    更多回复
  • 4080欧琴思745

    拉夫罗夫在卡塔尔会见联合国秘书长叙利亚事务特使⛨🍒

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:周杰伦澄清父亲家暴传闻🗺来自伊犁

    158****5491:国际毽球联合会主席:冀通过香港向海外推广毽球运动🍝来自石狮

    158****2602 回复 666🤢:山西省委常委、大同市委书记卢东亮获任山西省副省长🦐来自昭通

    更多回复
  • 874薛初君je

    葛剑雄:休看白发生,春华依旧在——八十述往🛁🐶

    2024/12/08  不推荐

    程琬刚uj:推进改革要“把自己摆进去”(思想纵横)🧜

    186****8514 回复 159****8819:广东已成立深圳深江铁路重大坍塌事故省政府调查组😠

外媒:反对派人员已进入叙利亚总统府热门文章更多

相关专题

最新专题